Tumori del sangue, al Meyer ecco la terapia con le Car-t. Le cure sono state infuse a un bambino di dieci anni, affetto da una leucemia resistente a ogni tipo di terapia. In questo modo l’ospedale pediatrico Meyer di Firenze ha avviato il trattamento con le Car-t. Cellule immunitarie che svolgono una funzione fondamentale una volta redimesse nell’organismo dopo il prelievo e il trattamento in funzione anti-cancro.
Dopo un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate, gli esami di controllo hanno rivelato che la cura ha effettivamente azzerato la presenza di cellule malate nel midollo del piccolo paziente. «È la prima volta che questo accade – si spiega sempre dal Meyer – da quando il bambino ha iniziato la sua lunga battaglia contro la leucemia. E’ ancora presto per dire se la malattia si ripresenterà in futuro: determinanti saranno i prossimi mesi».
Questo primo risultato, anche se parziale, riaccende la speranza degli oncoematologi del pediatrico fiorentino. Sono soltanto tre al momento gli ospedali pediatrici che hanno attivato questa terapia: oltre al Meyer, il Bambin Gesù di Roma e il San Gerardo di Monza. In Toscana, è il primo caso in cui un bambino riceve questa cura. «In passato – spiega Claudio Favre, responsabile del Centro di eccellenza di oncoematologia pediatrica del Meyer – per questo piccolo avremmo solo potuto iniziare il percorso delle cure palliative. Oggi la ricerca scientifica ci offre questa ulteriore possibilità che abbiamo voluto sperimentare, credendoci fino in fondo. Per noi comincia una nuova epoca».
Meyer eccellenza italiana
«Ancora una volta il Meyer conferma la sua eccellenza nel panorama italiano della ricerca medico scientifica in ambito pediatrico» ricordando che la Regione «ha creduto molto in questo tipo di progettualità, tanto che nel 2019 abbiamo portato a 4 i centri toscani dove è possibile sperimentare questa terapia innovativa, aggiungendo Careggi e il Meyer alle due Aziende ospedaliero universitarie di Pisa e Siena».
«Per affrontare questa sfida, iniziata nel pieno dell’emergenza epidemiologica da Coronavirus, abbiamo puntato su un imponente lavoro di squadra che ha coinvolto tanti nostri professionisti» spiega Alberto Zanobini, dg del Meyer.
Il percorso del piccolo paziente, si spiega dal Meyer, è iniziato in un momento difficile, determinato dall’emergenza epidemiologica da Coronavirus. L’equipe ha studiato il caso nei minimi dettagli, preparandosi a fronteggiare tutti i pesanti effetti collaterali che il trattamento può determinare.
Una preparazione meticolosa che ha previsto anche l’invio di due medici dell’equipe presso la Goethe University, Department for Children and Adolescents, a Francoforte, in Germania: «Questo – spiega l’Azienda ospedaliera – ha permesso di mettere a punto una procedura che ha combinato in modo ideale la tempistica e la somministrazione dei farmaci in grado di contenere le complicanze.
Determinante, sotto questo profilo, la collaborazione della Farmacia ospedaliera del Meyer. Una preparazione meticolosa che si è rivelata preziosa per affrontare i problemi che il piccolo paziente ha avuto dopo il trattamento. Attualmente le sue condizioni sono stabili. Il suo percorso verso la guarigione è ancora lungo, ma c’è ottimismo».
Cosa sono le Car-t
Le Car-t (Chimeric Antigens Receptor Cells-T), ricorda il Meyer, «sono una terapia innovativa per trattare quei tumori del sangue, che non rispondono ai medicinali tradizionali. Queste terapie di ultima generazione offrono ai pazienti che sono andati incontro a molteplici ricadute una possibilità in più per combattere la malattia. Non tutti i pazienti possono essere sottoposti a questo trattamento, altamente specializzato e personalizzato: esistono precise indicazioni cliniche che indicano quando questo può essere effettuato. La terapia si basa sull’azione dei linfociti T, globuli bianchi attivi nel sistema immunitario che, nel caso dei tumori del sangue, non riescono a svolgere la loro funzione.
Il farmaco nasce dalle cellule del paziente stesso attraverso un processo molto articolato. Tre sono le fasi: il prelievo dei linfociti tramite aferesi, la loro modifica con la ingegnerizzazione, e una re-infusione per via endovenosa.
Una terapia che costa 320mila euro a trattamento: il costo medio si dimezza grazie all’accordo negoziale stipulato tra l’Agenzia italiana del farmaco e azineda produttrice».
Aifa ha dato il via libera alla rimborsabilità della cura da parte del Ssn mentre la Regione Toscana, ha indicato gli ospedali autorizzati a erogarlo.
